X-连锁重症联合免疫缺陷是一种单基因遗传病，患者缺乏特异性免疫机能。研究人员尝试对20名患...

X-连锁重症联合免疫缺陷是一种单基因遗传病，患者缺乏特异性免疫机能。研究人员尝试对20名患病儿童进行基因治疗。他们提取并培养患者的造血干细胞，然后利用逆转录病毒载体将正常基因插入细胞的染色体中，最后将改造后的造血干细胞移植给患者。这些患者的免疫缺陷被治愈了，但有5名儿童罹患了白血病。回答下列问题：

（1）逆转录病毒载体是对天然逆转录病毒改造获得的，改造时要破坏逆转录病毒的外壳蛋白基因等对细胞有害的基因，增加________酶作用位点和________基因。

（2）利用_______________技术可以检测正常基因是否已成功插入细胞的染色体中。

（3）研究人员在培养造血干细胞过程中，需将其置于含95%空气加5%CO2的混合气体的培养箱中，CO2的主要作用是______。培养过程中应定期更换培养液，目的是________________。

（4）与用捐赠者的造血干细胞进行移植相比，基因治疗的优点是_________。但基因治疗也有一定的风险，例如上文中患儿白血病的致病原因是_____________。

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重症联合免疫缺陷病(简称SCID)是代表一组体液和细胞免疫严重缺陷的综合征。患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏，不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗，可以使患者的免疫功能得到很大的修复。下图表示治疗SCID的过程，据图回答下列问题：（5分）

(1)图中所示的治疗手段涉及到的生物技术有_______       ___ 、________。

(2)在这个实例中充当“分子运输车”的是________，目的基因是________。

(3)利用骨髓移植技术也可以治疗该病。与本题所示的治疗方法相比，骨髓移植技术的不足

是_________________________________。

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一种重症联合免疫缺陷病（简称SCID），这种患者缺乏正常的人体免疫功能，只要稍被细菌或病毒感染，就会发病死亡。经研究证实，SCID病人细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因ada发生了突变。目前，人们已经找到了治疗该疾病的方案。如下图：

（1）运载体必须具备的条件是（     ）

A．能在宿主细胞中复制并保存

B．具有一个或多个限制酶切点，以便与外源基因连接

C．具有标记基因，便于进行筛选

D．是环状形态的DNA分子

（2）在此图过程中用到的基因操作工具分别是________。

（3）研究人员将ada注入淋巴细胞，而不是其他细胞，其原因是什么？________。

（4）图中的治疗方法是体外基因治疗法，这是___________生物技术的应用。请列举除了在医学领域，该生物技术在其他领域的一些成就（至少举两个例子）________。

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(8分)一种重症联合免疫缺陷病（简称SCID），这种患者缺乏正常的人体免疫功能，

只要稍被细菌或病毒感染，就会发病死亡。经研究证实，SCID病人细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因ada发生了突变。目前，人们已经找到了治疗该疾病的方案。如下图：

（1）运载体必须具备的条件是（     ）

A．能在宿主细胞中复制并保存

B．具有多个限制酶切点，以便与外源基因连接

C．具有标记基因，便于进行筛选

D．是环状形态的DNA分子

（2）在此图过程中用到的基因操作工具分别是________。

（3）研究人员将ada注入淋巴细胞，而不是其他细胞，其原因是什么？

________。

（4）图中的治疗方法是_______（体内或体外）基因治疗法，这是___________生物技术的应用。请列举除了在医学领域，该生物技术在其他领域的一些成就。________

（5）可用SCID病人的血液来作为实验“DNA粗提取”的实验材料吗？为什么？

(2分)

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（10分）1990年，美国对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。该患者先天腺苷酸脱氨酶（ada）基因缺乏，导致她患重症联合免疫缺陷病（SCID）。她不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。下图表示治疗SCID的过程，请据图回答下列问题：

（1）①过程可以通过　　　　　 技术从携带人正常ada基因的细菌群中获得并扩增ada基因。

（2）图中的病毒b相当于基因工程中的　　　　　　　　 。

（3）将病毒b感染T淋巴细胞时，要使含ada基因的DNA整合到T淋巴细胞的　　　　 上。对转化成功的T淋巴细胞进行扩大培养时应定期　　　　　　 ，以防止细胞代谢产物积累对细胞自身的伤害。

（4）由于过程③中分离出来的细胞具有　　　　　　　　 的特点，因而可以分化为包括造血干细胞在内的任何一种组织细胞。

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材料一：在临床上，将机体不能合成腺苷脱氨酶(ADA)、缺乏正常的免疫能力的患者，称为先天性重症联合免疫缺陷病(SCID)。该病可用“基因疗法”治疗：首先从患者血液中获得T细胞，在绝对无菌环境里用逆转录病毒把ADA基因转入T细胞，再在体外大量繁殖扩增。然后再将约10亿个这种带有正常基因的T细胞输回患者体内，以后每隔1—2个月再输1次，共输7—8次，患者的免疫功能在治疗后显著好转。这一成果，标志着人类在治疗遗传性疾病方面进入了一个全新的阶段。

材料二：番茄果实成熟过程中，某种酶(PG)开始合成并显著增加，促使果实变红变软，但不利于长途运输和长期保鲜。科学家利用反义RNA技术，可有效解决此问题。该技术的核心是，从番茄体细胞中获得指导PG合成的信使RNA，继而以该信使RNA为模板人工合成反义基因并将之导入离体番茄体细胞，经组织培养获得完整植株。新植株在果实发育过程中，反义基因经转录产生的反义RNA与细胞原有mRNA(靶mRNA)互补形成双链RNA，阻止靶mRNA进一步翻译形成PG，从而达到抑制果实成熟的目的。

⑴ 在材料一的基因治疗过程中，用逆转录病毒把ADA基因转入T细胞，逆转录病毒相当于基因工程中的________。在基因治疗过程中获取ADA基因常用方法有：、________、________。

⑵ 以上两组材料中不仅涉及到了基因工程还涉及到了细胞工程，材料一中T细胞在体外大量繁殖扩增，原理是________；材料二中离体番茄体细胞经组织培养获得完整植株，原理是。

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重症联合免疫缺陷病（SCID）患者先天腺苷酸脱氨酶（ada）基因缺乏。患者不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。下图表示运用现代技术治疗SCID的过程：

请回答：

（1）过程表示从携带人正常ada基因的细菌群中获得并扩展ada基因。PCR扩展与细胞内DNA复制过程中解开DNA分子双螺旋的方法不同，前者通过_________________解旋，后者通过________________解旋。

（2）在上述实例中，携带人正常ada基因的细菌相当于____________，充当“分子运输车”的是__________，受体细胞是_____________________，这种治疗方法称为________________。

（3）大部分物种的基因能拼接在一起是因为基因是________________的片段。

（4）由于过程中分离出来的细胞具有_______________的特点，因而可以分化为包括造血干细胞在内的任何一种组织细胞。

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重症联合性免疫缺陷病是一种体液免疫、细胞免疫同时有严重缺陷的疾病（简称SCID），这种患者缺乏正常的人体免疫功能，只要稍被细菌或病毒感染，就会发病死亡。经研究证实，SCID病人细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因ada发生了突变。目前，人们已经找到了治疗该疾病的方案。如下图：

（1）下列不是运载体必须具备的是（     ）

A．能在宿主细胞中复制并保存      B．具有多个限制酶切点，以便与外源基因连接

C．具有标记基因，便于进行筛选     D．是环状形态的DNA分子

（2）在此图过程中用到的基因操作工具分别是。

（3）研究人员将ada注入淋巴细胞，而不是其他细胞，其原因是什么？________。

（4）图中的治疗方法是_______（体内或体外）基因治疗法，这是______ _____生物技术的应用。请列举除了在医学领域，该生物技术在其他领域的一些成就：。

（5）SCID病人的血液能作为实验“DNA粗提取与鉴定”的实验材料吗？________，为什么？

________

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人类的遗传性疾病是很难用一般药物进行治疗的，基因工程的兴起迎来了基因治疗的曙光，SCID是一种重症联合免疫缺陷病，病因是人细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酸（简称ADA）的基因（ada）发生了突变。下图为对SCID患者进行基因治疗的步骤，据图分析回答下列问题：

图：SCID患者基因治疗的基本步骤

（1）若图中细菌为人类基因文库的受体菌，则由该基因文库中获取ada基因时，一般要根据ada基因的有关信息，如：基因的核苷酸序列，基因的__________，基因在__________上的位置，以及基因的转录或翻译产物；SCID患者出现病症的根本原因是__________________________。

（2）逆转录病毒在基因治疗中充当____________（工具），其行使功能是利用病毒的__________________（特性）。

（3）若乙来自脾脏，则乙最可能是有缺陷的______________（细胞）；过程Ⅲ为________________________。

（4）基因治疗的方法除上图所示外，还有______________；其中，操作复杂，但效果较为可靠的是____________。

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遗传性胰腺炎是人类一种常染色体显性遗传病，某重症联合免疫缺陷病是伴X染色体隐性遗传病，下图是某家族患遗传性胰腺炎病和某重症联合免疫缺陷病的遗传系谱图。

（1）如果遗传性胰腺炎致病基因用A表示，某重症联合免疫缺陷病致病基因用b表示，Ⅲ—1基因型为　　　　　　 。

（2）Ⅲ—2与Ⅲ—3婚配后，准备生育后代。①如果胎儿是男孩，则他同时患两种病的几率为　　　　　　 ；进一步确定此男孩携带哪种致病基因，可采用　　　　　　　　 方法。

②Ⅲ—3产前检查时，对从羊水分离到胎儿脱落的细胞进行系列分析，确定胎儿的基因型为aaXbXbY。胎儿性染色体多了一条的原因是　　　　 （父亲、母亲）（1分）的生殖细胞形成过程发生了　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　 。

（3）如果Ⅲ—1与Ⅲ—4婚配，建议他们生　　　 （男孩、女孩）（1分），原因是　　　　　　　　　 。

（4）确定遗传性胰腺炎的遗传方式应采用的方法是　　　　　 （填下列序号），研究发病率应采用的方法是　　　　　　 （填下列序号）。

①在人群中随机抽样调查并计算发病率

②在人群中随机抽样调查研究遗传方式

③在患者家系中调查并计算发病率

④在患者家系中调查研究遗传方式

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