重症联合免疫缺陷病(简称SCID)是代表一组体液和细胞免疫严重缺陷的综合征。患者先天腺苷酸...

重症联合免疫缺陷病(简称SCID)是代表一组体液和细胞免疫严重缺陷的综合征。患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏，不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗，可以使患者的免疫功能得到很大的修复。下图表示治疗SCID的过程，据图回答下列问题：（5分）

(1)图中所示的治疗手段涉及到的生物技术有_______       ___ 、________。

(2)在这个实例中充当“分子运输车”的是________，目的基因是________。

(3)利用骨髓移植技术也可以治疗该病。与本题所示的治疗方法相比，骨髓移植技术的不足

是_________________________________。

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材料一：在临床上，将机体不能合成腺苷脱氨酶(ADA)、缺乏正常的免疫能力的患者，称为先天性重症联合免疫缺陷病(SCID)。该病可用“基因疗法”治疗：首先从患者血液中获得T细胞，在绝对无菌环境里用逆转录病毒把ADA基因转入T细胞，再在体外大量繁殖扩增。然后再将约10亿个这种带有正常基因的T细胞输回患者体内，以后每隔1—2个月再输1次，共输7—8次，患者的免疫功能在治疗后显著好转。这一成果，标志着人类在治疗遗传性疾病方面进入了一个全新的阶段。

材料二：番茄果实成熟过程中，某种酶(PG)开始合成并显著增加，促使果实变红变软，但不利于长途运输和长期保鲜。科学家利用反义RNA技术，可有效解决此问题。该技术的核心是，从番茄体细胞中获得指导PG合成的信使RNA，继而以该信使RNA为模板人工合成反义基因并将之导入离体番茄体细胞，经组织培养获得完整植株。新植株在果实发育过程中，反义基因经转录产生的反义RNA与细胞原有mRNA(靶mRNA)互补形成双链RNA，阻止靶mRNA进一步翻译形成PG，从而达到抑制果实成熟的目的。

⑴ 在材料一的基因治疗过程中，用逆转录病毒把ADA基因转入T细胞，逆转录病毒相当于基因工程中的________。在基因治疗过程中获取ADA基因常用方法有：、________、________。

⑵ 以上两组材料中不仅涉及到了基因工程还涉及到了细胞工程，材料一中T细胞在体外大量繁殖扩增，原理是________；材料二中离体番茄体细胞经组织培养获得完整植株，原理是。

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一种重症联合免疫缺陷病（简称SCID），这种患者缺乏正常的人体免疫功能，只要稍被细菌或病毒感染，就会发病死亡。经研究证实，SCID病人细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因ada发生了突变。目前，人们已经找到了治疗该疾病的方案。如下图：

（1）运载体必须具备的条件是（     ）

A．能在宿主细胞中复制并保存

B．具有一个或多个限制酶切点，以便与外源基因连接

C．具有标记基因，便于进行筛选

D．是环状形态的DNA分子

（2）在此图过程中用到的基因操作工具分别是________。

（3）研究人员将ada注入淋巴细胞，而不是其他细胞，其原因是什么？________。

（4）图中的治疗方法是体外基因治疗法，这是___________生物技术的应用。请列举除了在医学领域，该生物技术在其他领域的一些成就（至少举两个例子）________。

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(8分)一种重症联合免疫缺陷病（简称SCID），这种患者缺乏正常的人体免疫功能，

只要稍被细菌或病毒感染，就会发病死亡。经研究证实，SCID病人细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因ada发生了突变。目前，人们已经找到了治疗该疾病的方案。如下图：

（1）运载体必须具备的条件是（     ）

A．能在宿主细胞中复制并保存

B．具有多个限制酶切点，以便与外源基因连接

C．具有标记基因，便于进行筛选

D．是环状形态的DNA分子

（2）在此图过程中用到的基因操作工具分别是________。

（3）研究人员将ada注入淋巴细胞，而不是其他细胞，其原因是什么？

________。

（4）图中的治疗方法是_______（体内或体外）基因治疗法，这是___________生物技术的应用。请列举除了在医学领域，该生物技术在其他领域的一些成就。________

（5）可用SCID病人的血液来作为实验“DNA粗提取”的实验材料吗？为什么？

(2分)

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重症综合性免疫缺乏症（SCID）小鼠是患有一种严重致死性隐性遗传病的小鼠。该品系的腺苷脱氨酶（ADA）缺乏导致表现出严重的联合免疫缺陷症状，B细胞核T细功能缺失。SCID小鼠是继裸鼠（免疫缺陷动物，先天无胸腺，缺乏T淋巴细胞）出现之后，人类发现的又一种十分有价值的免疫缺陷动物。科研人员利用胚胎干细胞（ES细胞）对SCID小鼠进行基因治疗。其技术流程如下图所示。

（1）步骤①核移植前为获得更多的卵母细胞，采用　　　　　　 处理使其超数排卵，从输卵管中冲出的卵子处于　　　　　　 时期，去除卵母细胞的　　　　　　　　 （结构）。

（2）培养细胞过程中，要置于C02培养箱中，其中C02的主要作用是　　　　　 。

（3）图中ES细胞来自　　　　　 　 时期的　　　　 细胞。步骤③中，需要先利用PCR技术扩增正常基因片段，可以根据正常基因的　　　　　　　 设计引物，PCR技术中使用的酶为　　　　　　 。为检测目的基因是否表达，采用的方法为　　　　　　　 。

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重症联合性免疫缺陷病是一种体液免疫、细胞免疫同时有严重缺陷的疾病（简称SCID），这种患者缺乏正常的人体免疫功能，只要稍被细菌或病毒感染，就会发病死亡。经研究证实，SCID病人细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因ada发生了突变。目前，人们已经找到了治疗该疾病的方案。如下图：

（1）下列不是运载体必须具备的是（     ）

A．能在宿主细胞中复制并保存      B．具有多个限制酶切点，以便与外源基因连接

C．具有标记基因，便于进行筛选     D．是环状形态的DNA分子

（2）在此图过程中用到的基因操作工具分别是。

（3）研究人员将ada注入淋巴细胞，而不是其他细胞，其原因是什么？________。

（4）图中的治疗方法是_______（体内或体外）基因治疗法，这是______ _____生物技术的应用。请列举除了在医学领域，该生物技术在其他领域的一些成就：。

（5）SCID病人的血液能作为实验“DNA粗提取与鉴定”的实验材料吗？________，为什么？

________

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科学家将正常的腺苷脱氨酶（ADA）基因转入缺乏该基因的患者血液的T细胞中，重组T细胞大量增殖后回输到体内，用于治疗严重的复合免疫缺陷症（SCID），过程如下图所示。下列说法错误的是（　　 ）

A.图中的病毒可作为携带ADA基因进入T细胞的载体

B.T细胞1是受体细胞，回输前可能需要对T细胞2严格筛选

C.需要在无菌、无毒的环境下培养T细胞1和T细胞2

D.此治疗方法较为可靠，患者的T细胞均能合成ADA

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复合型免疫缺陷症（SCID）患者缺失腺苷酸脱氨酶（ADA）基因，科学家将 ADA 基因通过 X 病毒转入患者的 T 细胞中，再将携带 ADA 基因的 T 细胞注入患者体内，可改善患者的免疫功能。下列叙述正确的是（　　 ）

A.可直接利用 PCR 技术选择性地将 ADA 基因扩增出来

B.X 属于动物病毒，是将ADA 基因导入T细胞的载体

C.T 细胞需在体外培养至一定数量后再注入患者体内

D.将正常 ADA 基因替换缺陷基因进行治疗的方法属于基因治疗

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在1990年，医生对一位因缺乏腺苷脱氨酶基因而患先天性体液免疫缺陷病的美国女孩进行治疗。采用的方法是首先将患者的白细胞取出作体外培养，然后用某种病毒将正常腺苷脱氨酶基因转入人工培养的白细胞中，再将这些转基因白细胞回输到患者的体内，经过多次治疗，患者的免疫功能趋于正常。

（1）该病治疗运用了基因工程技术，在这个实例中运载体是________，目的基因是________，目的基因的受体细胞是________。

（2）将转基因白细胞多次回输到患者体内后，免疫能力趋于正常是由于产生了________，产生这种物质的两个基本步骤是________和________。

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1990年对一位缺乏腺苷脱氨酶基因，而患先天性体液兔疫缺陷病的美国女孩进行基因治疗，其方法是首先将患者的白细胞取出作体外培养，然后用逆转录病毒将正常腺苷脱氨酶基因转入人工培养的白细胞中，再将这些转基因白细胞回输到患者的体内，经过多次治疗，患者的免疫功能趋于正常。

（1）在基因治疗过程中，逆转录病毒的作用相当于基因工程中基因操作工具中的___________，此基因工程中的目的基因是___________，目的基因的受体细胞是___________。

（2）将转基因白细胞多次回输到患者体内后，兔疫能力趋于正常是由于产生了___________，产生这种物质的两个基本步骤是___________、___________。

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