据报道，研究人员提取了重症联合免疫缺陷患儿的骨髓，插入目的基因拷贝，将修饰的细胞重新输回患...

据报道，研究人员提取了重症联合免疫缺陷患儿的骨髓，插入目的基因拷贝，将修饰的细胞重新输回患者体内。最终结果令人惊叹：经过治疗，16名患儿中有14名免疫系统得到了修复，还有很多基本治愈，这是基因治疗成功的典型案例。理论上，基因治疗可以治愈很多人类遗传疾病。但科研人员实施安全有效的基因治疗却并非易事，他们面临许多挑战，首先要明确患病的遗传基础，其次要寻找合适的载体作用于机体的发病组织，同时还要能避免意外的后果。根据以上材料，回答下列问题：

（1）基因治疗属于_____________________（生物技术）的应用范畴，这种技术的变异原理是____________________。

（2）基因治疗常选用逆转录病毒作为目的基因载体，但需敲除病毒的包装蛋白基因，原因是_____________________。

（3）构建基因表达载体后，可直接将其转人患者体内受体细胞，也可在体外_____________________，形成重组细胞，经体外培养后再输入患者体内。体外培养重组细胞的条件包括_________________________________。

（4）从遗传物质变化和免疫调节角度看，基因治疗可能导致的意外后果分别是__________________________________________________。

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一种重症联合免疫缺陷病（简称SCID），这种患者缺乏正常的人体免疫功能，只要稍被细菌或病毒感染，就会发病死亡。经研究证实，SCID病人细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因ada发生了突变。目前，人们已经找到了治疗该疾病的方案。如下图：

（1）运载体必须具备的条件是（     ）

A．能在宿主细胞中复制并保存

B．具有一个或多个限制酶切点，以便与外源基因连接

C．具有标记基因，便于进行筛选

D．是环状形态的DNA分子

（2）在此图过程中用到的基因操作工具分别是________。

（3）研究人员将ada注入淋巴细胞，而不是其他细胞，其原因是什么？________。

（4）图中的治疗方法是体外基因治疗法，这是___________生物技术的应用。请列举除了在医学领域，该生物技术在其他领域的一些成就（至少举两个例子）________。

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(8分)一种重症联合免疫缺陷病（简称SCID），这种患者缺乏正常的人体免疫功能，

只要稍被细菌或病毒感染，就会发病死亡。经研究证实，SCID病人细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因ada发生了突变。目前，人们已经找到了治疗该疾病的方案。如下图：

（1）运载体必须具备的条件是（     ）

A．能在宿主细胞中复制并保存

B．具有多个限制酶切点，以便与外源基因连接

C．具有标记基因，便于进行筛选

D．是环状形态的DNA分子

（2）在此图过程中用到的基因操作工具分别是________。

（3）研究人员将ada注入淋巴细胞，而不是其他细胞，其原因是什么？

________。

（4）图中的治疗方法是_______（体内或体外）基因治疗法，这是___________生物技术的应用。请列举除了在医学领域，该生物技术在其他领域的一些成就。________

（5）可用SCID病人的血液来作为实验“DNA粗提取”的实验材料吗？为什么？

(2分)

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重症联合免疫缺陷病(简称SCID)是代表一组体液和细胞免疫严重缺陷的综合征。患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏，不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗，可以使患者的免疫功能得到很大的修复。下图表示治疗SCID的过程，据图回答下列问题：（5分）

(1)图中所示的治疗手段涉及到的生物技术有_______       ___ 、________。

(2)在这个实例中充当“分子运输车”的是________，目的基因是________。

(3)利用骨髓移植技术也可以治疗该病。与本题所示的治疗方法相比，骨髓移植技术的不足

是_________________________________。

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重症联合性免疫缺陷病是一种体液免疫、细胞免疫同时有严重缺陷的疾病（简称SCID），这种患者缺乏正常的人体免疫功能，只要稍被细菌或病毒感染，就会发病死亡。经研究证实，SCID病人细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因ada发生了突变。目前，人们已经找到了治疗该疾病的方案。如下图：

（1）下列不是运载体必须具备的是（     ）

A．能在宿主细胞中复制并保存      B．具有多个限制酶切点，以便与外源基因连接

C．具有标记基因，便于进行筛选     D．是环状形态的DNA分子

（2）在此图过程中用到的基因操作工具分别是。

（3）研究人员将ada注入淋巴细胞，而不是其他细胞，其原因是什么？________。

（4）图中的治疗方法是_______（体内或体外）基因治疗法，这是______ _____生物技术的应用。请列举除了在医学领域，该生物技术在其他领域的一些成就：。

（5）SCID病人的血液能作为实验“DNA粗提取与鉴定”的实验材料吗？________，为什么？

________

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材料一：在临床上，将机体不能合成腺苷脱氨酶(ADA)、缺乏正常的免疫能力的患者，称为先天性重症联合免疫缺陷病(SCID)。该病可用“基因疗法”治疗：首先从患者血液中获得T细胞，在绝对无菌环境里用逆转录病毒把ADA基因转入T细胞，再在体外大量繁殖扩增。然后再将约10亿个这种带有正常基因的T细胞输回患者体内，以后每隔1—2个月再输1次，共输7—8次，患者的免疫功能在治疗后显著好转。这一成果，标志着人类在治疗遗传性疾病方面进入了一个全新的阶段。

材料二：番茄果实成熟过程中，某种酶(PG)开始合成并显著增加，促使果实变红变软，但不利于长途运输和长期保鲜。科学家利用反义RNA技术，可有效解决此问题。该技术的核心是，从番茄体细胞中获得指导PG合成的信使RNA，继而以该信使RNA为模板人工合成反义基因并将之导入离体番茄体细胞，经组织培养获得完整植株。新植株在果实发育过程中，反义基因经转录产生的反义RNA与细胞原有mRNA(靶mRNA)互补形成双链RNA，阻止靶mRNA进一步翻译形成PG，从而达到抑制果实成熟的目的。

⑴ 在材料一的基因治疗过程中，用逆转录病毒把ADA基因转入T细胞，逆转录病毒相当于基因工程中的________。在基因治疗过程中获取ADA基因常用方法有：、________、________。

⑵ 以上两组材料中不仅涉及到了基因工程还涉及到了细胞工程，材料一中T细胞在体外大量繁殖扩增，原理是________；材料二中离体番茄体细胞经组织培养获得完整植株，原理是。

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疫苗是终结病毒肆虐的有利武器，新冠病毒COVID-19主要通过其表面刺突蛋白与人体细胞膜上的ACE2蛋白结合实现感染。分析以下三种针对新冠病毒的疫苗和 抗体研发方法，回答相关问题。

（1）腺病毒载体重组疫苗是将刺突蛋白基因重组到改造后无害的腺病毒内，导入人体，在 体内产生刺突蛋白，刺激人体产生抗体。改造后的腺病毒载体应具备的条件是________（答岀两点）。与基因工程疫苗相比，腺病毒载体重组疫苗的优点体现在__________ 。

（2）疫情早期，由于缺乏特异性治疗感染的有效手段，血浆疗法成为治疗部分重症、危重 型患者的一丝希望。但康复患者的血浆抗体存在__________的缺点，使单克隆抗体药物 成为重要的研发方向。研究人员从小鼠的__________中提取免疫的B淋巴细胞，通过生物诱导剂__________使其与骨髓瘤细胞融合，融合成功的杂交瘤细胞还需要进行克隆化培养和__________，经多次筛选，才可以获得能分泌所需抗体的细胞。

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重症肌无力患者由于体内存在某种抗体，该抗体与神经—肌肉突触的受体特异结合，使该受体失去功能，最终导致 (        )

①刺激神经不能引起肌肉收缩          ②出现免疫缺陷病

③肌肉对神经递质的反应性降低        ④机体对病原体的反应能力降低

⑤神经递质无法释放到突触间隙

A．②③             B．②④             C．①③             D．①⑤

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《人类基因治疗》报道，在美国佛罗里达大学基因治疗中心接受基因治疗的三名遗传性失明患者都重新获得了一定的视力，并且没有严重的副作用。基因治疗是指(　　)

A. 把健康外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的

B. 对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，达到治疗疾病的目的

C. 运用人工诱变方法，使有基因缺陷的细胞发生基因突变，从而恢复正常

D. 运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，达到治疗疾病的目的

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（一）中国女科学家屠呦呦因研制的抗疟药青蒿素挽救了数百万人的生命，而获2015年诺贝尔生理医学奖。研究人员已经弄清了青蒿细胞中青蒿素的合成途径，如下图所示，请回答有关问题。

（1）图中②表示_______过程，需要______作为原料。

（2）科学家发现酵母细胞中也含有FPP， 但不能直接合成青蒿素，如要培育能产生青蒿素的酵母细胞，需要向酵母细胞中导入______________________基因。若已知目的基因的一小段核苷酸序列，则获得该基因的方法是________。

（3）培育能产生青蒿素的酵母菌属于基因工程，核心步骤是_______， 构建基因表达载体时，必须使用______和______两种工具酶。表达载体应该含有________酶识别和结合的部位，以驱动目的基因的转录，该部位称为________。

（4）为检测转基因酵母菌中的目的基因是否转录了出所需的mRNA，可采用____方法。

（二）2020年初，武汉出现了不明原因的肺炎，经检测是由一种新型冠状病毒（NCP）引起的，目前的检测手段主要是利用荧光PCR试剂盒或IgM 抗体快速检测试剂盒，科研人员正在加紧研制生产NCP的疫苗和探索相应抗体的制备。回答有关的问题：

（1）该病毒的遗传物质是_______，运用荧光PCR试剂盒对新冠病毒核酸进行检测，原理是提取病人体液样本中的RNA，进行反转录-聚合酶链式反应（RT-PCR），该过程需要_______酶和________酶。

（2）科研人员提出用康复者血清治疗新冠型肺炎，是因为康复者血清中存在_______（填“抗原”或“抗体”），但血清成分复杂，易引起受体出现_________，所以该方法存在缺陷。

（3）针对血清治疗存在的缺陷，研究者从治愈患者捐献的血液中提取浆细胞，然后用___________诱导该细胞和骨髓瘤细胞发生融合。几经努力，最终生产出单克隆抗体，此种方法生产的抗体具有______________________的优点。

（4）虽说我国疫情现已得到了很好的控制，但随着各地复工复产，人员不断流动，偶尔仍会出现几例本土病例的报道，结合所学知识，请你谈一下我们该如何预防？________________________________________。

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