基因治疗是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因,从而达到治疗疾病的目的。
1990年,美国科学家实施了世界上第一例临床基因治疗。患者是一位4岁小姑娘,由于基因的缺陷,她的体内缺乏腺苷酸脱氨酶(ADA),ADA的缺乏导致她不具有正常人所具有的免疫力,科学家从她体内取出T细胞,导入能够合成ADA的正常基因,再将导入了正常基因的T细胞输入她体内。经过两年的持续治疗,终于使她恢复了健康。
(1)这位小姑娘所患疾病属于_____________病,她的体内缺乏腺苷酸脱氢酶的根本原因是________。
(2)治疗该病所运用的遗传学原理是_____,治疗过程需要用到哪些现代生物技术_____(至少写出两种)。
(3)将ADA基因导入T细胞要用到的工具有____________。科学家通常利用腺病毒作为载体导入目的基因,但腺病毒会使人类患呼吸道疾病,不满足作为载体的_______要求,因此需要对腺病毒进行改造。
(4)重组后的T细胞在输入患者体内前需要进行细胞培养,体外培养动物细胞除了提供必需的营养外,还需要满足什么条件?______________________________________________。
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基因治疗是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因,从而达到治疗疾病的目的。
1990年,美国科学家实施了世界上第一例临床基因治疗。患者是一位4岁小姑娘,由于基因的缺陷,她的体内缺乏腺苷酸脱氨酶(ADA),ADA的缺乏导致她不具有正常人所具有的免疫力,科学家从她体内取出T细胞,导入能够合成ADA的正常基因,再将导入了正常基因的T细胞输入她体内。经过两年的持续治疗,终于使她恢复了健康。
(1)这位小姑娘所患疾病属于_____________病,她的体内缺乏腺苷酸脱氢酶的根本原因是________。
(2)治疗该病所运用的遗传学原理是_____,治疗过程需要用到哪些现代生物技术_____(至少写出两种)。
(3)将ADA基因导入T细胞要用到的工具有____________。科学家通常利用腺病毒作为载体导入目的基因,但腺病毒会使人类患呼吸道疾病,不满足作为载体的_______要求,因此需要对腺病毒进行改造。
(4)重组后的T细胞在输入患者体内前需要进行细胞培养,体外培养动物细胞除了提供必需的营养外,还需要满足什么条件?______________________________________________。
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基因治疗是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因,从而达到治疗疾病目的的治疗方式,下列关于基因治疗的说法中正确的是
A. 基因治疗主要依赖基因工程技术,治疗过程中涉及到目的基因(即正常基因)的提取, 将目的基因导入患者受损细胞等操作步骤
B. 基因治疗的原理是基因突变
C. 基因治疗只能治疗因基因异常导致的疾病,例如白化病、红绿色盲、猫叫综合征等
D. 经基因治疗治愈的病人,其后代不会再患同种基因疾病。
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基因治疗是指 ( )
A.把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中,达到治疗疾病的目的
B.对有缺陷的细胞进行修复,从而使其恢复正常,达到治疗疾病的目的
C.运用人工诱变的方法,使有基因缺陷的细胞发生基因突变恢复正常
D.运用基因工程技术,把有缺陷的基因切除,达到治疗疾病的目的
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基因治疗是指
A.运用人工诱变的方法,使有基因缺陷的细胞发生基因突变而恢复正常
B.运用基因工程技术,把有缺陷的基因切除,达到治疗疾病的目的
C.把健康的外源基因导人到有基因缺陷的细胞中,达到治疗疾病的目的
D.对有缺陷的基因进行修复,使其恢复正常,达到治疗疾病的目的
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基因治疗是指 ( )
A.运用人工诱变的方法,使有基因缺陷的细胞发生基因突变恢复正常
B.对有缺陷的细胞进行修复,从而使其恢复正常,达到治疗疾病的目的
C.把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中,达到治疗疾病的目的
D.运用基因工程技术,把有缺陷的基因切除,达到治疗疾病的目的
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基因治疗是指:( )
A.运用人工诱变的方法,使有基因缺陷的细胞发生基因突变而恢复正常
B.运用基因工程技术,把有缺陷的基因切除,达到治疗疾病的目的
C.把健康的外源基因导人到有基因缺陷的细胞中,达到治疗疾病的目的
D.对有缺陷的基因进行修复,使其恢复正常,达到治疗疾病的目的
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基因治疗是指:( )
A.运用人工诱变的方法,使有基因缺陷的细胞发生基因突变而恢复正常
B.运用基因工程技术,把有缺陷的基因切除,达到治疗疾病的目的
C.把健康的外源基因导人到有基因缺陷的细胞中,达到治疗疾病的目的
D.对有缺陷的基因进行修复,使其恢复正常,达到治疗疾病的目的
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基因治疗是指:( )
A. 运用人工诱变的方法,使有基因缺陷的细胞发生基因突变而恢复正常
B. 运用基因工程技术,把有缺陷的基因切除,达到治疗疾病的目的
C. 把健康的外源基因导入到有基因缺陷的细胞中,达到治疗疾病的目的
D. 对有缺陷的基因进行修复,使其恢复正常,达到治疗疾病的目的
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基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗的目的。干扰素基因缺失的小鼠不能产生成熟淋巴细胞,科研人员利用胚胎干细胞(ES细胞)对干扰素基因缺失的小鼠进行了基因治疗。请回答:
(1)为使干扰素基因在小鼠细胞中高效表达,需要把来自cDNA文库的干扰素基因片段正确插入基因表达载体的_______________和_______________之间。
(2)将干扰素基因导入ES细胞的方法是___________,采用___________可以鉴定目的基因是否插入到受体细胞染色体DNA分子上,再将能正常表达干扰素的细胞转入到小鼠体内,这种治疗方法称为___________。导入ES细胞而不是导入上皮细胞是因为ES细胞在功能上具有___________。
(3)干扰素基因缺失的小鼠易患某种细菌导致的肺炎,引起这种现象的原因是小鼠缺少成熟的淋巴细胞,降低了小鼠免疫系统的___________功能。
(4)用于基因治疗的基因有三类,一类是把正常基因导入有基因缺陷的细胞中,以表达出正常性状来治疗,第二类是反义基因,即通过产生的mRNA分子与病变基因产生的___________进行互补结合,来阻断非正常蛋白质的合成;第三类是编码可以杀死癌细胞的蛋白酶基因。
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1990年美国科学家对一个免疫缺陷症的四岁女童实施了基因治疗,即将腺苷酸脱氨酶基因导入取自患者的淋巴细胞中,使淋巴细胞能产生腺苷酸脱氨酶,然后将此淋巴细胞转入患者体内,半年后该女孩产生抗体的能力显著改善。从90年成功转移腺苷酸脱氨酶基因到现在,大部分基因治疗的临床实验,都是从病人体内获得某种细胞,进行培养,然后在体外完成基因转移,再筛选成功转移的细胞扩增培养,最后重新输入患者体内达到治疗的目的。
(1)腺苷酸脱氨酶基因可通过显微注射等方法导入淋巴细胞中,选用淋巴细胞作受体细胞的原因是____________________,若这女孩长大后结婚,将该正常基因传给后代的几率为__;
(2) 基因治疗过程中通常要对受体细胞进行培养,其培养液中通常含有________________________,若在营养全面的动物细胞培养液中不慎混入了一种细菌,结果所培养的细胞全部死亡。从科学严谨性的角度考虑,能不能直接认为这些细胞的死亡就是该种细菌作用而导致的?____,理由是________________________________,请设计实验验证你的说法:___________________________________________________________________________________________,并预测结果,得出结论:____________________________________________________________________;
(3)如果上题实验的结果为A组中细胞死亡,B组中正常存活,说明是该种细菌的作用导致了细胞的死亡。对此现象,又有两种观点:一种认为是该细菌本身对细胞有毒害作用,另一种观点认为________________________;为验证两种说法哪种正确,某同学设计了相关实验步骤进一步验证,请你作出适当补充:
①______________________________________;②______________________________________;③将实验装置置于与上述实验完全相同的无菌条件中培养,定期进行观察检测。结果与结论:如果实验结果为细胞正常存活,说明_______________________;如果实验结果为细胞死亡,说明_________________________。
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