基因治疗是指把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，下...

基因治疗是指把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，下列关于基因治疗的说法中正确的是（　　 ）

A.待基因治疗技术发展更成熟，即可广泛用于人类胚胎治疗遗传病

B.基因治疗的原理是基因突变

C.基因治疗是利用逆转录病毒为载体，具有潜在的致癌风险

D.通过基因治疗，可以治愈各种遗传病

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基因治疗是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从而达到治疗疾病目的的治疗方式，下列关于基因治疗的说法中正确的是

A. 基因治疗主要依赖基因工程技术，治疗过程中涉及到目的基因（即正常基因）的提取， 将目的基因导入患者受损细胞等操作步骤

B. 基因治疗的原理是基因突变

C. 基因治疗只能治疗因基因异常导致的疾病，例如白化病、红绿色盲、猫叫综合征等

D. 经基因治疗治愈的病人，其后代不会再患同种基因疾病。

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腺相关病毒（AAV）是单链DNA病毒，如图为借助腺相关病毒进行基因治疗的过程示意图，请回答下列问题。

（1）基因治疗是将__________导入病人体内，使___________发挥功能，从而达到治疗疾病的目的。目的基因在受体细胞是否成功表达，可以通过__________方法进行检测。直接向人体组织细胞中转移基因的治病方法叫__________。

（2）腺相关病毒相当于基因工程基本工具中的__________除此外还得要限制性核酸内切酶和__________两种基本工具。

（3）如果某种蛋白质可杀死癌细胞，则将其与__________结合，制成“生物导弹”可定向杀死癌细胞。

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腺相关病毒（AAV）是单链DNA病毒，如图为借助腺相关病毒进行基因治疗的过程示意图，请回答下列问题。

（1）基因治疗是将__________导入病人体内，使___________发挥功能，从而达到治疗疾病的目的。目的基因在受体细胞是否成功表达，可以通过__________方法进行检测。直接向人体组织细胞中转移基因的治病方法叫__________。

（2）腺相关病毒相当于基因工程基本工具中的__________除此外还得要限制性核酸内切酶和__________两种基本工具。

（3）如果某种蛋白质可杀死癌细胞，则将其与__________结合，制成“生物导弹”可定向杀死癌细胞。

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基因治疗是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。

1990年，美国科学家实施了世界上第一例临床基因治疗。患者是一位4岁小姑娘，由于基因的缺陷，她的体内缺乏腺苷酸脱氨酶（ADA），ADA的缺乏导致她不具有正常人所具有的免疫力，科学家从她体内取出T细胞，导入能够合成ADA的正常基因，再将导入了正常基因的T细胞输入她体内。经过两年的持续治疗，终于使她恢复了健康。

（1）这位小姑娘所患疾病属于_____________病，她的体内缺乏腺苷酸脱氢酶的根本原因是________。　　

（2）治疗该病所运用的遗传学原理是_____，治疗过程需要用到哪些现代生物技术_____（至少写出两种）。

（3）将ADA基因导入T细胞要用到的工具有____________。科学家通常利用腺病毒作为载体导入目的基因，但腺病毒会使人类患呼吸道疾病，不满足作为载体的_______要求，因此需要对腺病毒进行改造。

（4）重组后的T细胞在输入患者体内前需要进行细胞培养，体外培养动物细胞除了提供必需的营养外，还需要满足什么条件？______________________________________________。

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基因治疗是指                                                                                                         （    ）

A．把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的

B．对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，达到治疗疾病的目的

C．运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生基因突变恢复正常

D．运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，达到治疗疾病的目的

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基因治疗是指                                                                                 （    ）

A．运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生基因突变恢复正常

B．对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，达到治疗疾病的目的

C．把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的

D．运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，达到治疗疾病的目的

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基因治疗是把外源基因导入人体靶细胞，通过其正常表达来治疗相应疾病的治疗方法。通常需要把目的基因与一种靶向性载体结合后再实施治疗，下面关于靶向性载体选择的叙述不正确的是

A．容易穿过细胞膜                    B．能保护DNA免受核酸酶的降解

C．能够和目的基因结合也能脱离        D．能长时间存在于细胞内不被降解

考点：基因工程的应用、转基因的安全性

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基因治疗是指：( )

A. 运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生基因突变而恢复正常

B. 运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，达到治疗疾病的目的

C. 把健康的外源基因导入到有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的

D. 对有缺陷的基因进行修复，使其恢复正常，达到治疗疾病的目的

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基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗的目的。干扰素基因缺失的小鼠不能产生成熟淋巴细胞，科研人员利用胚胎干细胞（ES细胞）对干扰素基因缺失的小鼠进行了基因治疗。请回答：

（1）为使干扰素基因在小鼠细胞中高效表达，需要把来自cDNA文库的干扰素基因片段正确插入基因表达载体的_______________和_______________之间。

（2）将干扰素基因导入ES细胞的方法是___________，采用___________可以鉴定目的基因是否插入到受体细胞染色体DNA分子上，再将能正常表达干扰素的细胞转入到小鼠体内，这种治疗方法称为___________。导入ES细胞而不是导入上皮细胞是因为ES细胞在功能上具有___________。

（3）干扰素基因缺失的小鼠易患某种细菌导致的肺炎，引起这种现象的原因是小鼠缺少成熟的淋巴细胞，降低了小鼠免疫系统的___________功能。

（4）用于基因治疗的基因有三类，一类是把正常基因导入有基因缺陷的细胞中，以表达出正常性状来治疗，第二类是反义基因，即通过产生的mRNA分子与病变基因产生的___________进行互补结合，来阻断非正常蛋白质的合成；第三类是编码可以杀死癌细胞的蛋白酶基因。

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