1990年，科学家首次用基因治疗手段成功治疗了一位因为缺乏正常的腺苷脱氨酶(ADA)基因而...

1990年，科学家首次用基因治疗手段成功治疗了一位因为缺乏正常的腺苷脱氨酶(ADA)基因而导致严重复合免疫缺陷症(SCID)的患者，治疗思路是将正常的ADA基因转入患者血液中的T细胞，再回输至患者体内。主要的治疗过程如图。

（1）图中虚线圈内所示的过程是转基因技术步骤中的_____。

A.获取目的基因

B.目的基因与运载体重组

C.重组DNA分子导入受体细胞

D.筛选含目的基因的受体细胞

（2）下列有关SCID患者基因治疗的叙述正确的是_____。（多选）

A.选用感染率高且对人体无毒性的病毒能提高此基因治疗的成功率

B.T细胞1是受体细胞，获得T细胞2无需经过筛选

C.T细胞2的大量增殖需采用动物组织和细胞培养技术

D.若要根治此病，宜选用造血干细胞作为受体细胞

（3）上述基因治疗方法与一般的异体移植相比，最大的优点是_____。

（4）若图患者为某种肿瘤患者，给T细胞1成功转入识别该种肿瘤细胞的受体基因后得到T细胞2。

①与T细胞1相比，T细胞2在细胞膜物质组成上的变化和功能上的变化分别是_____。

②由此引发的免疫反应属于_____ 。(多选)

A.第2道防线　　　　　　　　　　　　　　　　　 B.细胞免疫

C.天然免疫　　　　　　　　　　　　　　　　　　 D.特异性免疫

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（10分）1990年，美国对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。该患者先天腺苷酸脱氨酶（ada）基因缺乏，导致她患重症联合免疫缺陷病（SCID）。她不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。下图表示治疗SCID的过程，请据图回答下列问题：

（1）①过程可以通过　　　　　 技术从携带人正常ada基因的细菌群中获得并扩增ada基因。

（2）图中的病毒b相当于基因工程中的　　　　　　　　 。

（3）将病毒b感染T淋巴细胞时，要使含ada基因的DNA整合到T淋巴细胞的　　　　 上。对转化成功的T淋巴细胞进行扩大培养时应定期　　　　　　 ，以防止细胞代谢产物积累对细胞自身的伤害。

（4）由于过程③中分离出来的细胞具有　　　　　　　　 的特点，因而可以分化为包括造血干细胞在内的任何一种组织细胞。

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(三）生物技术及生命科学的应用

严重联合性免疫缺陷症是一种T淋巴细胞缺乏腺苷脱氨酶（ADA）引起的疾病，通过基因工程的方法将正常ADA基因导入患者细胞中进行治疗。如图分别表示正常ADA基因、金属硫蛋白基因（含有该基因的细胞能在含重金属镉的培养基中生长）和质粒（总长为3.8kb，lkb=1000对碱基），ClaⅠ、XbaⅠ和SacⅠ均为限制酶。

1.基因工程的理论依据是不同生物　　　　　　　　　 。(多选）

A. 细胞结构相同　　 B. DNA结构相同

C. 都遵循中心法则　　 D. 共用一套密码子

2.为了筛选含有目的基因的受体细胞，需要先将目的基因和标记基因连接形成融合基因。首先用限制酶__________切割正常腺苷脱氨酶基因与金属硫蛋白基因，然后用__________酶将它们连接形成融合基因。

3.将上述融合基因与图的质粒构建成重组质粒时，应选用的限制酶是　　　　　　　　 。

A. ClaⅠ　　 B. SacⅠ和XbaⅠ　　 C. ClaⅠ和XbaⅠ　　 D. ClaⅠ和SacⅠ

4.若该融合基因长1.9kb，据图分析，此重组质粒大小为_______kb。

5.重组质粒应导入的受体细胞是病人的__________细胞。为筛选出含重组质粒的受体细胞，需在培养基中添加的物质是____________。

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（11分）1990年，在经过了长期的审查后，美国NIH(美国国立卫生研究所)终于批准了对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能必需的酶，临床患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏，导致她患重症联合免疫缺陷病(SCID)。因此，她不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗后，患者的免疫功能得到了很大的修复。下图表示治疗SCID的过程，请据图回答下列问题

(1)在这个实例中充当“分子运输车”的是________，目的基因是________，目的基因的受体细胞是________。

(2)要获得携带人正常ada基因的细菌，需要的工具包括________、 ________、______

(3)人的ada基因与胰岛素基因相比，其主要差别是________。

（4）如果科学家通过基因工程技术，成功改造了某女性血友病患者的造血干细胞，使其凝血功能全部恢复正常。写出该女性的卵原细胞在治疗前后的基因型：（正常基因为H，血友病基因为h）________ 、________ 。

（5）如果该女性在恢复正常后，与一正常男性结婚，所生子女的表现型为________ （在下列选项中选择正确的一项），并说明理由：________________________。

A．子、女儿全部正常

B．儿子、女儿中各一半正常

C．儿子全部患病、女儿全部正常

D．儿子全部正常、女儿全部患病

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复合型免疫缺陷症（SCID）是一种遗传疾病。患者由于腺苷酸脱氨酶基因缺失，造成体内缺乏腺苷酸脱氨酶；而腺苷酸脱氨酶是人体免疫系统发挥正常功能所必需的，因此，患者不能抵抗病原微生物的威胁。1990年研究人员将腺苷酸脱氨酶基因转入取自患者的淋巴细胞中，使淋巴细胞能够产生腺苷酸脱氨酶，然后，再将这种淋巴细胞转入患者体内（如图所示），使患者产生抗体的能力显著改善。

（1）该种治疗方法属于_____________，该方法的遗传学原理是_____________。

（2）携带人正常ada基因的受体菌与含有人不同基因的受体菌群体称为_____________。将人正常ada基因整合到某种病毒核酸上，用到的主要工具有_____________和_____________。

（3）用病毒感染病人X的T淋巴细胞，筛选出携带人正常ada基因的T淋巴细胞，进行扩大培养后，再注入病人X体内，病毒在整个过程中所起的作用是_____________，病人X不会发生免疫排异反应原因是_____________。

（4）经过治疗后，康复后的女病人产生的卵细胞中是否存在正常的ada基因？_____________。（填“是”或“否”）

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重症联合免疫缺陷病（SCID）患者先天腺苷酸脱氨酶（ada）基因缺乏。患者不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。下图表示运用现代技术治疗SCID的过程：

请回答：

（1）过程表示从携带人正常ada基因的细菌群中获得并扩展ada基因。PCR扩展与细胞内DNA复制过程中解开DNA分子双螺旋的方法不同，前者通过_________________解旋，后者通过________________解旋。

（2）在上述实例中，携带人正常ada基因的细菌相当于____________，充当“分子运输车”的是__________，受体细胞是_____________________，这种治疗方法称为________________。

（3）大部分物种的基因能拼接在一起是因为基因是________________的片段。

（4）由于过程中分离出来的细胞具有_______________的特点，因而可以分化为包括造血干细胞在内的任何一种组织细胞。

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在1990年医生对一位因缺乏腺苷脱氨酶基因而患先天性体液免疫缺陷病的美国女孩进行治疗。采用的方法是首先将患者的白细胞取出作体外培养，然后用某种病毒将正常腺苷脱氨酶基因转入人工培养的白细胞中，再将这些转基因白细胞回输到患者的体内，经过多次治疗，患者的免疫功能趋于正常。

（1）该病治疗运用了基因工程技术，在这个实例中运载体是_______，目的基因是________，目的基因的受体细胞是__________。

（2）将转基因白细胞多次回输到患者体内后，免疫能力趋于正常是由于产生了腺苷脱氨酶，产生这种物质的两个基本步骤是________和_________。

（3）人的腺苷脱氨酶基因与胰岛素基因相比，其主要差别是___________。

（4）写出基因工程操作的基本程序:_________→__________→__________→____________。

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某女孩因为基因缺陷导致缺乏腺苷酸脱氢酶而患有严重复合型免疫缺陷病。科学家从她体内取出一种干细胞，转入正常基因后再将该细胞输入女孩体内，一段时间后她恢复了健康。以下有关叙述错误的是（　　 ）

A.女孩的后代仍有患该病的可能性

B.这种免疫缺陷病与艾滋病的病因不同

C.可将正常基因直接注入干细胞实现基因导入

D.治疗过程中需用到限制性核酸内切酶和DNA连接酶

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基因治疗是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。

1990年，美国科学家实施了世界上第一例临床基因治疗。患者是一位4岁小姑娘，由于基因的缺陷，她的体内缺乏腺苷酸脱氨酶（ADA），ADA的缺乏导致她不具有正常人所具有的免疫力，科学家从她体内取出T细胞，导入能够合成ADA的正常基因，再将导入了正常基因的T细胞输入她体内。经过两年的持续治疗，终于使她恢复了健康。

（1）这位小姑娘所患疾病属于_____________病，她的体内缺乏腺苷酸脱氢酶的根本原因是________。　　

（2）治疗该病所运用的遗传学原理是_____，治疗过程需要用到哪些现代生物技术_____（至少写出两种）。

（3）将ADA基因导入T细胞要用到的工具有____________。科学家通常利用腺病毒作为载体导入目的基因，但腺病毒会使人类患呼吸道疾病，不满足作为载体的_______要求，因此需要对腺病毒进行改造。

（4）重组后的T细胞在输入患者体内前需要进行细胞培养，体外培养动物细胞除了提供必需的营养外，还需要满足什么条件？______________________________________________。

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腺苷脱氨酶(ADA)基因缺陷症是一种免疫缺陷病。对患者采用基因治疗的方法是取出患者的白细胞，进行体外培养并导入正常ADA基因，再将这些白细胞注射入患者体内，使其免疫功能增强而正常生活。下列有关叙述正确的是

A．患者体内导入了正常的ADA基因，可使其子女患病的概率发生改变

B．目的基因的导入方法可采用显微注射法，体外培养的白细胞能无限传代

C．正常ADA基因通过控制ADA的合成来影响免疫功能

D．该治疗方法属于体内基因治疗

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