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人类遗传病中约有3200种为单基因遗传病，传统的疗法需要不断给药持续治疗，而基因治疗有望一次治疗达到长期疗效。回答下列问题：
（1）单基因遗传病指的是____________，鉴定某胚胎是否携带有某致病基因，可用DNA分子杂交技术进行基因检测，其大致过程为利用___________作为基因探针与胚胎细胞中DNA进行杂交，如果出现杂交带，则表明携带有致病基因，DNA分子杂交的技术原理是_____________。
（2）基因治疗技术的发展离不开其他基础技术的支持，阿尔伯、内森斯、史密斯三位科学家在细菌中发现了第一种限制酶后，科学家又相继发现了多种限制酶、连接酶和逆转录酶，这些发现为基因治疗中____________创造了条件。
（3）1990年，研究人员将腺苷酸脱氨酶基因导入一名复合型免疫缺陷症患者的淋巴细胞中，再将这种淋巴细胞转入患者体内达到了治愈的效果，这种治疗方法称为___________，相比于异体移植造血干细胞的优点是______________。将腺苷酸脱氨酶基因导入淋巴细胞的前提是_________________________。
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注射胰岛素是治疗I型糖尿病的方法之一，最近科学家发明了通过鼻孔吸入胰岛素的喷剂治疗方法。某研究所开展了这一疗法的疗效分析研究，请回答下列问题：
实验材料及器械；I型糖尿病病人若干，葡萄糖口服液，注射用胰岛素，喷剂式胰岛素，血糖测定仪，胰岛素测定仪等。
（1）实验思路：________________________________________
（2）下图是该研究中血液胰岛素浓度变化的实验结果图，请绘制出该研究中血糖浓度变化曲线____________________
（3）①胰岛素可通过抑制___________降低血糖。
②吸入式胰岛素治疗与注射式胰岛素治疗相比较，其优点有___________（至少写两点）。
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基因治疗是指把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，下列关于基因治疗的说法中正确的是（ ）
A.待基因治疗技术发展更成熟，即可广泛用于人类胚胎治疗遗传病
B.基因治疗的原理是基因突变
C.基因治疗是利用逆转录病毒为载体，具有潜在的致癌风险
D.通过基因治疗，可以治愈各种遗传病
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科学家找到了一种基因治疗肿瘤的新疗法：将一种基因工程病毒——水疱型口炎病毒（VSV）注入肿瘤细胞，以此破坏肿瘤细胞生长。该病毒中添加了人类干扰素β基因与NIS蛋白质基因，使基因工程病毒既能准确侵染肿瘤细胞又能保护正常细胞，据此回答下列问题：
（1）基因治疗方法包括________________________________________________，无论哪种方法都_____ （填“是”或“不是”）直接对致病基因进行修饰与改造的。
（2）该水疱型口炎病毒（VSV）能破坏肿瘤生长的理论基础是_________________________________；为保证人体安全，VSV应__________________________________________________。
（3）用__________________技术可快速大量扩增人类干扰素β基因，因为该方法使目的基因数量呈___________形式增长。
（4）如果人类干扰素β基因产物既能保护正常细胞又能对抗肿瘤细胞，那么NIS基因的功能可能是 __________________________________________，该过程体现了细胞膜具有________的功能。
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新型载药系统助力儿童HIV感染者治疗,将有望边喝牛奶边服用治疗艾滋病的药物,载药系统的核心物质——酪蛋白主要存在于牛奶之中。下列说法不正确的是（ ）
A.酪蛋白基因表达的最后阶段需要转运RNA的参与
B.酪蛋白的合成、加工和转运需要多种细胞器的参与
C. HIV在T淋巴细胞中,依赖于自身核糖体合成蛋白质
D.载药系统载药进入细胞内,与细胞膜的结构特点有关
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新型载药系统助力儿童HIV感染者治疗,将有望边喝牛奶边服用治疗艾滋病的药物,载药系统的核心物质——酪蛋白主要存在于牛奶之中。下列说法不正确的是（ ）
A.酪蛋白基因表达的最后阶段需要转运RNA的参与
B.酪蛋白的合成、加工和转运需要多种细胞器的参与
C. HIV在T淋巴细胞中,依赖于自身核糖体合成蛋白质
D.载药系统载药进入细胞内,与细胞膜的结构特点有关
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CAR-T 是一种免疫细胞疗法，通过改造人体自身的免疫 T 细胞，实现对癌细胞精确化、个体化的治疗。下图是该疗法的原理示意图。请结合图示，回答下列问题：
（1）该疗法的第一步需要从患者机体采血，分离出 T 细胞，放入_____________ （仪器）中保温培养。在培养过程中除了添加糖、氨基酸等必要的营养成分外，往往还添加动物血清，原因是 _________。
（2）然后，在体外利用一种树突状细胞（可以呈递癌细胞抗原的一种吞噬细胞），将 T 细胞激活，使其增殖并分化为________ 。
（3）理论上，构建的基因组文库中含有生物的 ______基因。在体外利用 DNA 重组技术，将编码癌细胞抗原受体（AR）的基因插入到某种病毒的 DNA 中，使病毒作为 AR 的____________，在感染激活的 T 细胞时，将 AR 基因整合到 T 细胞的_____ 中。
（4）T 细胞表面嵌合了 AR，就成为 CAR-T 细胞，通常采用 ______________________ 技术检测AR 基因是否在 T 细胞中转录成功。CAR-T 再经过必要的质量检测，回输至患者体内，该方法采用的是自身 T 细胞，而不用异体 T 细胞，其原因是______。
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据报道，世界首例基因编辑婴儿――“露露”和“娜娜”于2018年11月在中国健康诞生，她们的基因已经经过人为修饰，能够天然抵抗艾滋病。回答下列问题：
（1）目前艾滋病治疗采用的“鸡尾酒疗法”是通过三种或三种以上的抗病毒药物联合使用来治疗艾滋病，_______能抑制病毒RNA逆转录成DNA。研究人员发现，能防止艾滋病病毒携带者转化为艾滋病患者的强力药物会损害病人体内细胞储存葡萄糖的能力，从而可能引发___病。
（2）研究人员使用CRISPR基因编辑技术来修饰人类胚胎基因，在此过程使用的工具酶有___和___。该基因编辑婴儿孕育过程中使用了_____等生物技术。
（3）目前国际上普遍不赞同对健康胚胎进行基因编辑，请你谈谈理由_____（谈出一条即可）。
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苯丙酮尿症是由P基因突变引起的，科研人员将正常P基因定点整合到P基因突变的小鼠胚胎于细胞的染色体DNA上，替换掉突变基因，治愈了老鼠的苯丙酮尿症（如图）。该技术有望在人类疾病的治疗上取得预期效果。请回答下列问题：
（1）构建含P基因的重组载体时，常用的工具酶是____；已知含neo‘的细胞具有G418（一种抗生素）的抗性，可见重组载体中的neor是 ____。
（2）常用____法将重组载体导入小鼠胚胎干细胞，将重组载体导入胚胎干细胞的原因是胚胎干细胞能大量增殖，且____。
（3）若从小鼠的早期胚胎中获取胚胎干细胞，可以从 ___中获取；要使贴壁生长的胚胎干细胞从瓶壁上脱落，可用____酶处理。
（4）利用neor等筛选出胚胎干细胞，将筛选出的胚胎干细胞培育成小鼠，还需通过检测小鼠体内 ___的含量，进行个体生物学水平的检测。
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生物工程在人类遗传病的研究和治疗有较大的突破。阅读下列资料，回答相应问题。
资料一 通过转入特定基因可将体细胞诱导形成多能干细胞（iPS细胞），可以产生各种类型的体细胞。下图是应用iPS细胞技术治疗镰刀型细胞贫血症的技术流程，请回答：
（1）过程①是体外培养由患者身体分离的体细胞，需要在配制的________培养基中，加入一定量的血液、血浆。在上述培养液中除加入一定量的抗生素外，还应注意________操作，以防止培养过程的污染。
（2）过程②中，科研人员首先要利用PCR技术，把所需的c-Myc（c-Myc属于Myc家族的原癌基因）等四种目的基因扩增，然后将目的基因与逆转录病毒结合，以构建________，然后导入人体的体细胞，诱导形成iPS细胞，并在________培养箱中依次进行________培养、________培养，获得iPS细胞系。
（3）科研人员在iPS细胞中，用健康的基因取代了镰刀型细胞贫血症的致病基因，并使其定向________成造血干细胞，移植入患者体内，使患者能够产生正常的红细胞。
资料二 人类疾病的转基因动物模型常用于致病机理的探讨及治疗药物的筛选。利用正常大鼠制备遗传性高血压转基因模型大鼠的流程如图所示。
（4）子代大鼠如果________和________，即可分别在分子水平和个体水平上说明高血压相关基因已成功表达，然后可用其建立高血压转基因动物模型。
（5）在上述转基因大鼠的培育过程中，所用到的主要胚胎工程技术是________、早期胚胎培养和胚胎移植。
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