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（2011秋•河西区期末）年仅4岁的美国女孩阿尚蒂由于ADA酶基因缺陷导致T淋巴细胞不断中毒死亡，患有严重的复合型免疫功能缺陷病．1990年9月14日她接受了人类历史上首例基因治疗，在治疗过程中，可作为受体细胞的是（ ）
①受精卵 ②效应T细胞 ③T细胞 ④造血干细胞．
A．①② B．③④ C．②③ D．①③
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（10分）1990年，美国对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。该患者先天腺苷酸脱氨酶（ada）基因缺乏，导致她患重症联合免疫缺陷病（SCID）。她不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。下图表示治疗SCID的过程，请据图回答下列问题：
（1）①过程可以通过 技术从携带人正常ada基因的细菌群中获得并扩增ada基因。
（2）图中的病毒b相当于基因工程中的 。
（3）将病毒b感染T淋巴细胞时，要使含ada基因的DNA整合到T淋巴细胞的 上。对转化成功的T淋巴细胞进行扩大培养时应定期 ，以防止细胞代谢产物积累对细胞自身的伤害。
（4）由于过程③中分离出来的细胞具有 的特点，因而可以分化为包括造血干细胞在内的任何一种组织细胞。
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某女孩因为基因缺陷导致缺乏腺苷酸脱氢酶而患有严重复合型免疫缺陷病。科学家从她体内取出一种干细胞，转入正常基因后再将该细胞输入女孩体内，一段时间后她恢复了健康。以下有关叙述错误的是（ ）
A.女孩的后代仍有患该病的可能性
B.这种免疫缺陷病与艾滋病的病因不同
C.可将正常基因直接注入干细胞实现基因导入
D.治疗过程中需用到限制性核酸内切酶和DNA连接酶
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（11分）1990年，在经过了长期的审查后，美国NIH(美国国立卫生研究所)终于批准了对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女孩实施基因治疗。腺苷酸脱氨酶是免疫系统完成正常功能必需的酶，临床患者先天腺苷酸脱氨酶(ada)基因缺乏，导致她患重症联合免疫缺陷病(SCID)。因此，她不能抵抗任何微生物的感染，只能在无菌条件下生活。运用现代生物技术进行治疗后，患者的免疫功能得到了很大的修复。下图表示治疗SCID的过程，请据图回答下列问题
(1)在这个实例中充当“分子运输车”的是________，目的基因是________，目的基因的受体细胞是________。
(2)要获得携带人正常ada基因的细菌，需要的工具包括________、 ________、______
(3)人的ada基因与胰岛素基因相比，其主要差别是________。
（4）如果科学家通过基因工程技术，成功改造了某女性血友病患者的造血干细胞，使其凝血功能全部恢复正常。写出该女性的卵原细胞在治疗前后的基因型：（正常基因为H，血友病基因为h）________ 、________ 。
（5）如果该女性在恢复正常后，与一正常男性结婚，所生子女的表现型为________ （在下列选项中选择正确的一项），并说明理由：________________________。
A．子、女儿全部正常
B．儿子、女儿中各一半正常
C．儿子全部患病、女儿全部正常
D．儿子全部正常、女儿全部患病
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1990年，科学家首次用基因治疗手段成功治疗了一位因为缺乏正常的腺苷脱氨酶(ADA)基因而导致严重复合免疫缺陷症(SCID)的患者，治疗思路是将正常的ADA基因转入患者血液中的T细胞，再回输至患者体内。主要的治疗过程如图。
（1）图中虚线圈内所示的过程是转基因技术步骤中的_____。
A.获取目的基因
B.目的基因与运载体重组
C.重组DNA分子导入受体细胞
D.筛选含目的基因的受体细胞
（2）下列有关SCID患者基因治疗的叙述正确的是_____。（多选）
A.选用感染率高且对人体无毒性的病毒能提高此基因治疗的成功率
B.T细胞1是受体细胞，获得T细胞2无需经过筛选
C.T细胞2的大量增殖需采用动物组织和细胞培养技术
D.若要根治此病，宜选用造血干细胞作为受体细胞
（3）上述基因治疗方法与一般的异体移植相比，最大的优点是_____。
（4）若图患者为某种肿瘤患者，给T细胞1成功转入识别该种肿瘤细胞的受体基因后得到T细胞2。
①与T细胞1相比，T细胞2在细胞膜物质组成上的变化和功能上的变化分别是_____。
②由此引发的免疫反应属于_____ 。(多选)
A.第2道防线 B.细胞免疫
C.天然免疫 D.特异性免疫
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复合型免疫缺陷症患者缺失ada基因，利用生物工程技术将人正常ada基因以病毒为载体转入患者的T细胞中，再将携带ada基因的T细胞注入患者体内，可改善患者的免疫功能。下列相关叙述，不正确的是（ ）
A.可通过PCR技术从正常人基因文库中大量获取正常ada基因
B.ada基因整合到病毒核酸的过程中需使用限制酶和DNA连接酶
C.ada基因整合到病毒核酸上并在病毒体内进行复制
D.将正常ada基因转入患者T细胞进行治疗的方法属于基因治疗
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复合型免疫缺陷症（SCID）患者缺失ada基因，利用现代生物工程技术将人正常ada基因转入患者自身T细胞，可改善患者的免疫功能。如图显示该过程的主要步骤，回答下列问题：
（1）图中所示获取正常ada基因的方法是从基因文库中获取目的基因，基因文库包括基因组文库和___________。若要大量获取该目的基因，可通过PCR技术进行扩增。PCR技术是利用___________的原理，将基因的核苷酸序列不断加以复制。
（2）与细胞内DNA复制过程相比，PCR技术的不同点有：需要___________DNA聚合酶，另一个不同之处表现在温度控制方面，在PCR中先用90～95℃左右高温处理的目的是__________，而这一过程在细胞内是通过___________的催化作用实现的。
（3）将人正常ada基因转入患者自身T细胞进行治病的方法叫做___________。
（4）在该治疗方案中，病毒DNA起___________作用，ada基因整合到病毒核酸上需使用的工具酶有_______________________。
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复合型免疫缺陷症（SCID）患者缺失ada基因，利用现代生物工程技术将人正常ada基因转入患者自身T细胞，可改善患者的免疫功能。如图显示该过程的主要步骤，回答下列问题：
（1）图中所示获取正常ada基因的方法是从基因文库中获取目的基因，基因文库包括基因组文库和___________。若要大量获取该目的基因，可通过PCR技术进行扩增。PCR技术是利用___________的原理，将基因的核苷酸序列不断加以复制。
（2）与细胞内DNA复制过程相比，PCR技术的不同点有：需要___________DNA聚合酶，另一个不同之处表现在温度控制方面，在PCR中先用90～95℃左右高温处理的目的是__________，而这一过程在细胞内是通过___________的催化作用实现的。
（3）将人正常ada基因转入患者自身T细胞进行治病的方法叫做___________。
（4）在该治疗方案中，病毒DNA起___________作用，ada基因整合到病毒核酸上需使用的工具酶有_______________________。
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回答下列有关免疫与基因治疗的问题。
SCID是一种严重免疫缺陷疾病，科学家曾对一名双亲均正常的患病女孩进行临床诊断，发现其致病的主要机理如下图所示（ADA是脱氨基腺苷酶，dATP是双链三磷酸腺苷），最终结果导致细胞发育失常，细胞损伤或死亡。
1．根据题意推测，该遗传病的致病基因为______性，位于______染色体上。若该病的相关基因用A、a表示，则母亲的基因型是_______。
2．患者体内ADA（脱氨基腺苷酶）的缺失，对B、T淋巴细胞的损伤很大，试根据题意分析原因。________。(2分)
3．若B淋巴细胞受损，则将导致体液免疫缺陷，试分析原因。
________。
4．与SCID不同，HIV是一种获得性免疫缺陷病，主要感染免疫系统中的________。
1991年，美国批准了人类第一个对该免疫缺陷遗传病（SCID）的基因治疗方案。下图表示基因治疗的过程，图中①-④表示过程，A、B表示细胞或结构。
5．结构A是由逆转录病毒改造而成的，据图分析，其结构应由__________和__________组成；改造前的逆转录病毒具有致病性，因此在改造时，结构A需去除其致病性但要保留其________________________。
6．培养骨髓细胞时，应控制的条件是________。
7．基因治疗成功的标志是_________________________________________。
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[生物——现代生物科技专题]复合型免疫缺陷症（SCID）患者缺失ada基因，利用利用现代生物工程技术将人正常ada基因转入患者自身T细胞，可改善患者的免疫功能。如图显示该过程的主要步骤，回答下列问题：
（1）图中所示获取正常ada基因的方法是从基因文库中获取目的基因，基因文库包括基因组文库和___________。若要大量获取该目的基因，可通过PCR技术迸行扩增。PCR技术是利用___________的原理，将基因的核苷酸序列不断加以复制。
（2）与细胞内DNA复制过程相比，PCR技术的不同点有：需要___________DNA聚合酶作为催化剂将引物与目的基因DNA单链结合，另一个不同之处表现在温度控制方面，在PCR中先用90～95℃左右高温处理的目的是__________，而这一过程在细胞内是通过___________的催化作用实现的。
（3）将人正常ada基因转入患者自身T细胞进行治病的方法叫做___________。
（4）步骤②是___________。在该步骤中，病毒DNA作为___________起作用，需使用的工具酶有___________。
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