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阅读下面的材料，完成（1）～（3）题。
达农病患者的新希望——基因治疗
达农病是一种极其罕见的伴X显性遗传病，1981年国际上首次报道该病，2012年我国发现首个病例。达农病因是由于溶酶体相关膜蛋白2(LAMP2)的基因突变，使细胞中负责清除与回收蛋白质的系统丧失功能，进一步导致心脏、骨骼肌、神经系统等功能障碍，最终因心力衰竭而死亡。该病一般幼年起病，20岁以前发病，一般会在30岁之前死亡。
达农病至今尚无有效治疗方法，国外有报道通过心脏移植维持生命的治疗手段。然而，达农病危及器官并非只有心脏，且心脏移植难度大，对于大多数患者来说并不现实。2020年3月发表于《Science Translational Medicine》杂志上的一项新研究中，加利福尼亚大学的研究人员尝试用基因疗法治疗达农病。
基因治疗利用腺相关病毒（DNA病毒）做为基因载体。重组腺相关病毒载体源于非致病的野生型腺相关病毒，具有安全性好、宿主细胞范围广和在体内表达时间长等特点。
研究人员首先构建了敲除LAMP2基因的小鼠模型，然后通过腺相关病毒将治疗性基因（LAMP2）输送到特定的组织和器官中。研究发现携带人LAMP2基因的重组腺相关病毒在达农病模型小鼠的心脏、肝脏和骨骼肌组织均得到表达，从而改善代谢异常和心脏功能，并提高存活率，而在接受基因治疗的小鼠中并未检测到抗LAMP2抗体的存在。
该研究团队已开始进行针对达农病的人类临床试验，这也是首次使用基因疗法来治疗遗传性心脏疾病的试验，这项研究对于达农病患者而言是重要的一项进步。
（1）达农病属于显性遗传病，但群体发病率极低。一是基因突变具有_______的特点，还可能的原因是________。
（2）写出人的LAMP2基因在达农病模型小鼠的心脏、肝脏和骨骼肌组织中表达的过程（文字或图示）：_____________________。
（3）请结合已有知识，评价基因治疗与心脏移植相比的优势是：__________ ；可能的风险有：_____________________。
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抗维生素D佝偻病由X染色体上一显性基因控制，下列关于该病的叙述错误的是
A. 该疾病属于罕见病，且女性患者多于男性患者
B. 该病男性患者的外祖父母中至少有一人患病
C. 一对患该病夫妇产下一正常子代的概率是1/4
D. 男性患者能产生不携带致病基因的配子
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完成下列问题
（1）在减数分裂过程中，__________基因彼此分离的同时，__________基因自由组合。
（2）__________病是X染色体显性遗传病，其男性患者与正常女性结婚的后代中，女性都是患者，男性正常，其机理是：______________。
（3）说DNA是主要的遗传物质的原因是___________。
（4）少量的mRNA分子可以迅速合成出大量的蛋白质的原因是____________。
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某种罕见遗传病的发生受两对等位基因M、m(位于常染色体）和N、n(位于X染色体）控制,个体无M或N基因即为患者；若同时无M和N基因，胚胎致死。某家系的该遗传病系谱图如图所示（已知Ⅱ1,为纯合子，Ⅲ2含有基因n),下列有关叙述错误的是
A. Ⅱ3是杂合子的概率为2/3
B. Ⅱ5基因型为MMXNY或MmXNY
C. Ⅲ1和Ⅲ2结婚后生下一个女孩，该女孩患病的概率为1/4
D. 基因诊断技术可应用到该病的检测中
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甲（男性）携带一罕见的伴X染色体的隐性基因，表现的性状为A；乙（男性）患一罕见的常染色体显性遗传病，该病只在男性个体中表达，性状为B。仅通过家谱研究，能否区别这两种情况（ ）
A．无法区别，因为甲和乙的后代都只有男性个体表现出相应的性状
B．可以区别，因为甲和乙都不会有B性状的女儿
C．无法区别，因为甲不会有表现A性状的儿子，而乙的儿子不一定有B性状
D．可以区别，因为甲可以有表现A性状的外孙，而乙不仅可以有表现B性状的外孙，还可以有表现B性状的孙子
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每个家庭都不希望降生一个有遗传病的后代，基因检测室生出遗传病患者的重要措施，而基因治疗是治疗遗传病的最好方法。下列说法正确的是（ ）
A.基因检测是在细胞水平进行优生指导
B.基因检测只能诊断单基因遗传病，不能诊断多基因遗传病
C.基因检测可以用来确定胎儿是否患有猫叫综合征、红绿色盲等
D.基因治疗一般只能治疗隐性遗传病
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下图所示的是一种罕见的疾病——苯丙酮尿症(PKU)的家系图，设该病受一对等位基因控制，A是显性，a是隐性)，下列叙述不正确的是( )
A. 8的基因型为Aa
B. PKU为常染色体上的隐性遗传病
C. 8与9结婚，生了两个正常孩子，第3个孩子是PKU的概率为1/6
D. 该地区PKU发病率为1/10000，10号男子与当地一正常女子结婚，生病孩几率为1/202
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图中所示的是一种罕见的疾病——苯丙酮尿症(PKU)的系谱图，设该病受一对等位基因控制，A是显性、a是隐性，下列相关叙述正确的是
A．8的基因型为Aa
B．PKU为伴X染色体上的隐性遗传病
C．8与9结婚，生了两个正常孩子，第3个孩子是PKU的概率为1/8
D．该地区PKU发病率为1/10 000,10号男子与当地一正常女子结婚，生出病孩的几率为1/202
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人类某种遗传病的患者，女性患者约是男性患者的二倍，致病基因可能是（ ）
A.显性基因位于常染色体 B.隐性基因位于常染色体上
C.显性基因位于X染色体 D.隐性基因位于X染色体上
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人类某种遗传病的患者，女性患者约是男性患者的二倍，致病基因可能是
A．显性基因位于常染色体 B．隐性基因位于常染色体上
C．显性基因位于X染色体 D．隐性基因位于X染色体上
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